Medicamento conhecido como mais caro do mundo recebe registro da Anvisa

segunda-feira, 24 de agosto de 2020

 

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária publicou o registro do medicamento conhecido como o mais caro do mundo, que custa US$ 2 milhões (cerca de R$ 11 milhões) por paciente.

 

 

De acordo com o registro da Anvisa, o Zolgensma será usado para tratar somente crianças de até 2 anos diagnosticadas com atrofia muscular espinhal tipo 1, a forma mais grave da doença e que geralmente causa a morte antes dessa idade.

 

 

Conhecida pela sigla AME, a atrofia muscular é uma doença neuromuscular degenerativa e progressiva sem tratamento até pouco tempo. Esse medicamento modifica o DNA do paciente e cria uma cópia funcional, isso em uma única dose.

 

 

Esse será o segundo medicamento disponível no Brasil para tratar AME, mas é o primeiro tratamento genético da doença, capaz de reparar genes do DNA do paciente. Teoricamente, se fala na cura da AME tipo 1, apesar de muito provavelmente as crianças ainda precisarem de atenção multidisciplinar, como fisioterapia e fonoaudiologia.

 

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